Ученые: глухим с рождения людям можно вернуть слух

Исследователи из Орегонского университета обнаружили новый ключевой элемент для генной терапии, которая может вернуть слух людям с врожденной глухотой.

Работа сосредоточена вокруг большого гена, ответственного за белок внутреннего уха, отоферлин. Мутации в отоферлине связаны с тяжелой врожденной потерей слуха – распространенным типом глухоты, при котором пациенты почти ничего не слышат.

В своей обычной форме ген отоферлина слишком велик для создания на его основе молекулярной терапии, поэтому команда Колина Джонсона, доцента кафедры биохимии и биофизики Орегонского университета, рассматривает его усеченную версию.

Исследование, проведенное аспирантом Ааюши Манчанда, показало, что укороченная версия должна включать часть гена, известного как трансмембранный домен. При его отсутствии созревание сенсорных клеток протекает очень медленно. Своими результатами ученые поделились в журнале Molecular Biology of the Cell.

Вопросы, ответы, комментарии